Переливания экспериментального состава оказались эффективными в 90% случаев у пациентов с гемофилией. Всего через год этот эксперимент может стать реальностью, войдя в широкую клиническую практику.
Гематологи из Университетского колледжа Лондона разработали чудо-иньекции, которые могут вылечивать одну из разновидностей гемофилии. Речь идёт о людях, которые страдают от так называемой версии В этого расстройства, при котором у человека отмечаются очень значительные кровотечения даже при мельчайших порезах и повреждениях. В настоящий момент таким пациентам требуются регулярная уколы фактора IX — свертывающего кровь белка, который у них отсутствует с рождения.
Моноклональные антитела снижают остроту гемофилии
И вот теперь разработана разовое лечение, который может полностью трансформировать качество жизни таких больных. С его помощью их организм учится естественным образом воспроизводить недостающий белок. Один из пациентов, который получил экспериментальный укол (разновидность генной терапии), утверждает, что его жизнь теперь стала абсолютно нормальный. А это делает излечение от гемофилии реальностью для подавляющего большинства жертв этой болезни в течение одного-трех лет.
Генная терапия оказалась успешной в лечении гемофилии
Если кто-то из нас порезался, то свертывающие факторы, смешанные с тромбоцитами, объединяются, чтобы максимально сгустить кровь и остановить кровотечение. Но у пациентов с гемофилией, которая делится на типы А и В, отсутствуют факторы свёртывания крови. Для некоторых из них это может быть смертельно опасным явлением, также гемофилия вызывает сильную боль в суставах у ряда больных. В России приблизительно 10 000 пациентов с гемофилией, которая, как правило, передаётся по наследству и в основном поражает мужчин.
Университетский колледж Лондона
Медицина
Университет города Лондон, входящий в состав Лондонского университета. Расположен в самом центре столицы, на Гауэр-стрит.
Читать MedikForum.ru в